Pros y contras de la edición genética
A pesar de todo el entusiasmo, los científicos han procedido con cautela, tanteando los puntos fuertes y los escollos de la herramienta, estableciendo las mejores prácticas y debatiendo las consecuencias sociales y éticas de la edición de genes en humanos.
Para protegerse de invasores como los virus, estos microbios capturan fragmentos del ADN del intruso y los almacenan como segmentos llamados CRISPR, o repeticiones palindrómicas cortas agrupadas e intercaladas regularmente. Si el mismo germen intenta atacar de nuevo, esos segmentos de ADN (convertidos en trozos cortos de ARN) ayudan a una enzima llamada Cas a encontrar y cortar el ADN del invasor.
Cuando se descubrió este sistema de defensa, los científicos se dieron cuenta de que tenía las características de una herramienta versátil de edición de genes. En pocos años, varios grupos adaptaron con éxito el sistema para editar prácticamente cualquier sección del ADN, primero en las células de otros microbios y luego en las células humanas.
CRISPR consta de un ARN guía (dispositivo de orientación del ARN, en color morado) y la enzima Cas (azul). Cuando el ARN guía coincide con el ADN objetivo (naranja), Cas corta el ADN. Entonces se puede añadir un nuevo segmento de ADN (verde).
Crispr paso a paso
El futuro de CRISPR es ahoraBridget Balch, Redactora2 de diciembre de 2021CRISPR está revolucionando las terapias experimentales para trastornos genéticos que van desde la anemia de células falciformes hasta la ceguera, pero ¿dónde debe trazar la sociedad el límite en la edición de genes?
Hace más de un año que el doctor Markus Mapara, profesor de medicina y director de trasplantes de sangre y médula en el Centro Médico Irving de la Universidad de Columbia, en Nueva York, utilizó por primera vez un tratamiento experimental de edición genética CRISPR en un paciente con anemia falciforme, un trastorno sanguíneo hereditario que puede causar dolor intenso, daños en los órganos y muerte prematura.
La enfermedad de células falciformes, que actualmente afecta a unas 100.000 personas que viven en Estados Unidos y a millones en todo el mundo, es el resultado de una mutación genética que produce un tipo anormal de hemoglobina, la proteína que los glóbulos rojos utilizan para transportar oxígeno por todo el cuerpo. Las células anormales adoptan una forma de hoz, o curva, que puede coagularse dentro de los vasos sanguíneos estrechos.
“[CRISPR es] una herramienta que científicos y clínicos de todo el mundo están utilizando para entender nuestra genética, la genética de todos los seres vivos y -lo más importante- para intervenir en las enfermedades genéticas”.
Aplicaciones de Crispr
ResumenCRISPR se está convirtiendo en una herramienta indispensable en la investigación biológica. La capacidad programable de la enzima Cas9, antes conocida como el sistema inmunitario bacteriano contra los virus invasores, está revolucionando ahora diversos campos de la investigación médica, la biotecnología y la agricultura. El CRISPR-Cas9 ya no es sólo una herramienta de edición de genes; las áreas de aplicación del Cas9 inactivo con deterioro catalítico, incluyendo la regulación de genes, la edición epigenética, la ingeniería de la cromatina y la obtención de imágenes, superan ahora la funcionalidad de edición de genes del Cas9 WT. Aquí presentaremos una breve historia de las herramientas de edición de genes y describiremos la amplia gama de herramientas de orientación genómica basadas en CRISPR. Concluiremos con las direcciones futuras y el impacto más amplio de las tecnologías CRISPR.
Nat Commun 9, 1911 (2018). https://doi.org/10.1038/s41467-018-04252-2Download citationShare this articleAnyone you share the following link with will be able to read this content:Get shareable linkSorry, a shareable link is not currently available for this article.Copy to clipboard
El futuro de Crispr
R: “CRISPR” (pronunciado “crisper”) significa Repeticiones Palindrómicas Cortas Agrupadas Regularmente Intercaladas, que son el sello de un sistema de defensa bacteriano que constituye la base de la tecnología de edición del genoma CRISPR-Cas9. En el campo de la ingeniería genómica, el término “CRISPR” o “CRISPR-Cas9” se utiliza a menudo de forma imprecisa para referirse a los diversos sistemas CRISPR-Cas9 y -CPF1, (y otros) que pueden programarse para dirigirse a tramos específicos del código genético y editar el ADN en lugares precisos, así como para otros fines, como para nuevas herramientas de diagnóstico. Con estos sistemas, los investigadores pueden modificar permanentemente los genes de las células y organismos vivos y, en el futuro, pueden hacer posible la corrección de mutaciones en lugares precisos del genoma humano para tratar las causas genéticas de las enfermedades. En la actualidad existen otros sistemas, como los CRISPR-Cas13, dirigidos al ARN, que proporcionan vías alternativas de uso y con características únicas que se han aprovechado para crear herramientas de diagnóstico sensibles, como SHERLOCK.