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¿Qué ejemplos existen de uso de la tecnología basada en CRISPR-Cas9?

febrero 5, 2022
¿Qué ejemplos existen de uso de la tecnología basada en CRISPR-Cas9?

Qué es crispr

CRISPR-Cas9 no es el primer método del que disponen los científicos para modificar el ADN; sin embargo, es, con diferencia, el más fácil de utilizar. Con CRISPR-Cas9, la secuencia de crRNA/tracrRNA o un ARN guía artificial indican dónde se puede cortar el ADN. Es relativamente fácil para los científicos producir diferentes variantes de secuencia a partir de moléculas de ARN en el laboratorio. En el pasado, esto implicaba la adaptación de proteínas enteras o partes de proteínas, un proceso considerablemente más complicado que el trabajo con pequeñas moléculas de ARN. Por esta razón, en comparación con todos los métodos disponibles anteriormente, es mucho más fácil «programar» CRISPR-Cas9 en un punto de corte concreto de la cadena de ADN.

Antes de CRISPR-Cas9 ya se conocían varios tipos de endonucleasas (enzimas que pueden cortar el ADN). El descubrimiento de las enzimas de restricción a principios de la década de 1970 anunció una nueva era en la biología molecular. Estas enzimas reconocen secuencias de ADN características y las cortan. Las bacterias y las arqueas también pueden utilizar estas enzimas para localizar ADN extraño y hacerlo inofensivo.

Crispr-cas9 pubmed

La edición del genoma (también llamada edición de genes) es un grupo de tecnologías que dan a los científicos la capacidad de cambiar el ADN de un organismo. Estas tecnologías permiten añadir, eliminar o alterar material genético en lugares concretos del genoma. Se han desarrollado varios enfoques para la edición del genoma. Uno de los más recientes es el conocido como CRISPR-Cas9, que es la abreviatura de «clustered regularly interspaced short palindromic repeats» (repeticiones palindrómicas cortas agrupadas y regularmente espaciadas) y la proteína 9 asociada a CRISPR. El sistema CRISPR-Cas9 ha generado gran expectación en la comunidad científica porque es más rápido, más barato, más preciso y más eficiente que otros métodos de edición del genoma existentes.

CRISPR-Cas9 se adaptó a partir de un sistema de edición del genoma que se produce de forma natural en las bacterias. Las bacterias capturan fragmentos de ADN de virus invasores y los utilizan para crear segmentos de ADN conocidos como conjuntos CRISPR. Las matrices CRISPR permiten a las bacterias «recordar» a los virus (o a otros estrechamente relacionados). Si los virus vuelven a atacar, las bacterias producen segmentos de ARN a partir de las matrices CRISPR para atacar el ADN de los virus. A continuación, las bacterias utilizan Cas9 o una enzima similar para cortar el ADN, lo que desactiva el virus.

Animación de Crispr-cas9

ResumenEl desarrollo de las tecnologías de edición del genoma, basadas en nucleasas de ingeniería o bacterianas, ha abierto la posibilidad de dirigir y modificar directamente secuencias genómicas en casi todas las células eucariotas. La edición del genoma ha ampliado nuestra capacidad para dilucidar la contribución de la genética a las enfermedades, al promover la creación de modelos celulares y animales más precisos de los procesos patológicos, y ha comenzado a mostrar un extraordinario potencial en diversos campos, que van desde la investigación básica hasta la biotecnología aplicada y la investigación biomédica. Los recientes avances en el desarrollo de nucleasas programables, como las nucleasas de dedos de zinc (ZFN), las nucleasas efectoras similares a activadores de la transcripción (TALEN) y las nucleasas asociadas a repeticiones palindrómicas cortas agrupadas y regularmente interespaciadas (CRISPR)-Cas, han acelerado enormemente el progreso de la edición de genes desde el concepto hasta la práctica clínica. Aquí, revisamos los avances recientes de las tres principales tecnologías de edición del genoma (ZFNs, TALENs y CRISPR/Cas9) y discutimos las aplicaciones de sus reactivos derivados como herramientas de edición de genes en varias enfermedades humanas y potenciales terapias futuras, centrándonos en células eucariotas y modelos animales. Por último, ofrecemos una visión general de los ensayos clínicos que aplican las plataformas de edición del genoma para el tratamiento de enfermedades y algunos de los retos que plantea la aplicación de esta tecnología.

Aplicaciones de las tecnologías crispr en la investigación y fuera de ella

CRISPR (/ˈkrɪspər/) (acrónimo de clustered regularly interspaced short palindromic repeats) es una familia de secuencias de ADN que se encuentran en los genomas de organismos procariotas como las bacterias y las arqueas[2]. Estas secuencias derivan de fragmentos de ADN de bacteriófagos que habían infectado previamente al procariota. Se utilizan para detectar y destruir el ADN de bacteriófagos similares durante infecciones posteriores. Por lo tanto, estas secuencias desempeñan un papel clave en el sistema de defensa antiviral (es decir, antifágico) de los procariotas y proporcionan una forma de inmunidad adquirida[2][3][4][5] Las CRISPR se encuentran en aproximadamente el 50% de los genomas bacterianos secuenciados y en casi el 90% de las arqueas secuenciadas[6].

Cas9 (o «proteína 9 asociada a CRISPR») es una enzima que utiliza las secuencias CRISPR como guía para reconocer y escindir cadenas específicas de ADN que son complementarias a la secuencia CRISPR. Las enzimas Cas9, junto con las secuencias CRISPR, forman la base de una tecnología conocida como CRISPR-Cas9 que puede utilizarse para editar genes dentro de los organismos[8][9] Este proceso de edición tiene una amplia variedad de aplicaciones, entre las que se incluyen la investigación biológica básica, el desarrollo de productos biotecnológicos y el tratamiento de enfermedades[10][11] El desarrollo de la técnica de edición del genoma CRISPR-Cas9 fue reconocido con el Premio Nobel de Química en 2020, que se concedió a Emmanuelle Charpentier y Jennifer Doudna[12][13].

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